جمعه ۰۷ تیر ۹۸ ۲۱:۵۶ ۱,۵۶۷ بازديد
CRISPR halts : مرکز پزشکی جنوب غربی : دانشمندان برای اولین بار از ویرایش ژن CRISPR برای توقف روند تکثیر عضلانی دوشن ( DMD ) در یک پستاندار بزرگ استفاده کردهاند . طبق یک مطالعه جدید که نشان میدهد درمان lifesaving ممکن است در خط لوله باشد .
اشتراک کامل: اولین بار دانشمندان برای اولین بار از ویرایش ژن CRISPR برای توقف روند تکثیر عضلانی دوشن ( DMD ) در یک پستاندار بزرگ استفاده کردهاند ، با توجه به مطالعه توسط UT در جنوب غربی ، این نشان میدهد که درمان lifesaving ممکن است در خط لوله باشد .
تحقیقات منتشر شده در علوم علمی بهبود بیسابقه در فیبرهای عضلانی سگها با DMD - - شایعترین بیماریهای ژنتیکی مرگبار در کودکان ، ناشی از جهش ژنی که مانع تولید of میشود که یک پروتیین برای عملکرد ماهیچه است .
محققان از یک تکنیک ویرایش خودکار منفرد برای بازیابی dystrophin در بافتهای ماهیچه و قلب تا ۹۲ درصد سطوح ن******** استفاده کردند . دانشمندان تخمین زدهاند که یک آستانه ۱۵ درصد مورد نیاز است تا به طور قابلتوجهی به بیماران کمک کند .
دکتر اریک اولسون ، مدیر مرکز علوم پزشکی و پزشکی احیا کننده ، گفت : " کودکان مبتلا به dystrophin اغلب میمیرند ، زیرا قلب آنها قدرت پمپاژ را از دست میدهد ، یا دیافراگم آنها برای نفس کشیدن بسیار ضعیف میشود " ، که منجر به نارسایی قلبی و قلب و مرگ زودرس در اوایل دهه ۳۰ میشود . بیماران مجبور به صندلی چرخدار هستند و ماهیچههای آنها فاسد میشوند و در نهایت به هنگام تنفس با دیافراگم به دستگاه تنفس مصنوعی تبدیل میشوند . هیچ نوع درمانی موثر وجود ندارد ، اگرچه دانشمندان چندین دهه میدانند که نقص در ژن dystrophin موجب این شرایط میشود .
مطالعه علمی اثبات - مفهوم - مفهومی را برای ویرایش ژن تک برش در ماهیچه dystrophic ایجاد میکند و یک گام بزرگ را به سمت یک آزمایش بالینی نشان میدهد . پیش از این ، تیم دکتر Olson's جهشهای DMD در موشها و سلولهای انسان را با ایجاد کاهش منفرد در نقاط استراتژیک DNA تغییر یافته اصلاح کردهاست .
آخرین تحقیق ، همان تکنیک را در چهار سگ به کار برد که نوع جهش را بیشتر در بیماران DMD به اشتراک گذاشت . دانشمندان از یک ویروس بیضرر به نام ویروس adeno ( AAV ) برای رساندن مولفههای ویرایش ژن CRISPR به exon ۵۱ ، یکی از ۷۹ exons که ژن dystrophin را تشکیل میدهند ، استفاده کردند .
CRISPR the را ویرایش کرد و ظرف چند هفته پروتیین گمشده در بافت ماهیچه در سراسر بدن احیا شد ، شامل ۹۲ درصد تصحیح در قلب و ۵۸ درصد در دیافراگم ، ماهیچه اصلی مورد نیاز برای تنفس .
دکتر لئون لا Amoasii ، نویسنده کتاب مطالعه و دستیار مربی زیستشناسی مولکولی در آزمایشگاه دکتر Olson's ، میگوید : " استراتژی ما متفاوت از دیگر رویکردهای درمانی برای DMD است ، چرا که آن جهش را ویرایش میکند و حالت طبیعی of اصلاحشده را باز میگرداند .
دکتر اولسون امیدوار است که قدم بعدی فراتر از سگها یک آزمایش بالینی باشد ، که در میان چند مورد از مرکز درمان ژن Southwestern's UT است تا در سالهای آتی شروع به رسیدگی به بیماریهای مرگبار دوران کودکی کند .
منبع
اشتراک کامل: اولین بار دانشمندان برای اولین بار از ویرایش ژن CRISPR برای توقف روند تکثیر عضلانی دوشن ( DMD ) در یک پستاندار بزرگ استفاده کردهاند ، با توجه به مطالعه توسط UT در جنوب غربی ، این نشان میدهد که درمان lifesaving ممکن است در خط لوله باشد .
| پتانسیل جدید دیابت | کشف مسکن درد و خارش | ارزیابی دانش آموز سیاهپوست | پلی پیتید آمیلوئید | داده های اپیدمیولوژیک | بیماری روده ملتهب |
تحقیقات منتشر شده در علوم علمی بهبود بیسابقه در فیبرهای عضلانی سگها با DMD - - شایعترین بیماریهای ژنتیکی مرگبار در کودکان ، ناشی از جهش ژنی که مانع تولید of میشود که یک پروتیین برای عملکرد ماهیچه است .
محققان از یک تکنیک ویرایش خودکار منفرد برای بازیابی dystrophin در بافتهای ماهیچه و قلب تا ۹۲ درصد سطوح ن******** استفاده کردند . دانشمندان تخمین زدهاند که یک آستانه ۱۵ درصد مورد نیاز است تا به طور قابلتوجهی به بیماران کمک کند .
دکتر اریک اولسون ، مدیر مرکز علوم پزشکی و پزشکی احیا کننده ، گفت : " کودکان مبتلا به dystrophin اغلب میمیرند ، زیرا قلب آنها قدرت پمپاژ را از دست میدهد ، یا دیافراگم آنها برای نفس کشیدن بسیار ضعیف میشود " ، که منجر به نارسایی قلبی و قلب و مرگ زودرس در اوایل دهه ۳۰ میشود . بیماران مجبور به صندلی چرخدار هستند و ماهیچههای آنها فاسد میشوند و در نهایت به هنگام تنفس با دیافراگم به دستگاه تنفس مصنوعی تبدیل میشوند . هیچ نوع درمانی موثر وجود ندارد ، اگرچه دانشمندان چندین دهه میدانند که نقص در ژن dystrophin موجب این شرایط میشود .
مطالعه علمی اثبات - مفهوم - مفهومی را برای ویرایش ژن تک برش در ماهیچه dystrophic ایجاد میکند و یک گام بزرگ را به سمت یک آزمایش بالینی نشان میدهد . پیش از این ، تیم دکتر Olson's جهشهای DMD در موشها و سلولهای انسان را با ایجاد کاهش منفرد در نقاط استراتژیک DNA تغییر یافته اصلاح کردهاست .
آخرین تحقیق ، همان تکنیک را در چهار سگ به کار برد که نوع جهش را بیشتر در بیماران DMD به اشتراک گذاشت . دانشمندان از یک ویروس بیضرر به نام ویروس adeno ( AAV ) برای رساندن مولفههای ویرایش ژن CRISPR به exon ۵۱ ، یکی از ۷۹ exons که ژن dystrophin را تشکیل میدهند ، استفاده کردند .
CRISPR the را ویرایش کرد و ظرف چند هفته پروتیین گمشده در بافت ماهیچه در سراسر بدن احیا شد ، شامل ۹۲ درصد تصحیح در قلب و ۵۸ درصد در دیافراگم ، ماهیچه اصلی مورد نیاز برای تنفس .
دکتر لئون لا Amoasii ، نویسنده کتاب مطالعه و دستیار مربی زیستشناسی مولکولی در آزمایشگاه دکتر Olson's ، میگوید : " استراتژی ما متفاوت از دیگر رویکردهای درمانی برای DMD است ، چرا که آن جهش را ویرایش میکند و حالت طبیعی of اصلاحشده را باز میگرداند .
دکتر اولسون امیدوار است که قدم بعدی فراتر از سگها یک آزمایش بالینی باشد ، که در میان چند مورد از مرکز درمان ژن Southwestern's UT است تا در سالهای آتی شروع به رسیدگی به بیماریهای مرگبار دوران کودکی کند .
| ترمیم ضربه مغزی | دیابت نوع1 | رفتار نژادی دانش آموزان | دنباله رو | اهمیت تربیت کودک در اسلام | چگونه خواب نوزاد را تنظیم کنیم ؟ |
منبع
- ۰ ۰
- ۰ نظر
